В РНПЦ «Мать и дитя» 17 декабря впервые выполнено введение самого дорогого в мире генного препарата - онасемноген абепарвовек (Золгенсма). Это лекарственное средство применяется для лечения детей со спинальной мышечной атрофией.
Первым пациентом стала маленькая новополочанка Даша Шепетовская. После введения препарата девочка чувствует себя удовлетворительно.
— Это первый в истории страны случай. Введение препарата стало возможным благодаря работе большого количества людей и содействию Минздрава на всех этапах поставки препарата в страну, — цитирует директора центра Сергея Васильева пресс-служба Министерства здравоохранения.
Руководила командой специалистов Ирина Жевнеронок — доцент кафедры детской неврологии БелМАПО, главный внештатный специалист Минздрава по наследственным нервно-мышечным заболеваниям у детей.
— Коммерческая стоимость препарата составляет около 2,5 млн долларов. Малышка, которая стала первым пациентом, была включена в международную глобальную программу управляемого доступа к генной терапии AVXS-101, в которой методом случайного выбора определяется пациент с бесплатным (гуманитарным) доступом к препарату, — рассказала Ирина Жевнеронок.
Малышка появилась на свет 15 августа 2019 года в Новополоцке. А 31 декабря родители девочки узнали, что у нее спинальная мышечная атрофия 1-го типа. Это редкое генетическое заболевание, в результате которого погибают моторные нейроны спинного мозга и развивается мышечная атрофия, блокируется подача достаточного количества белка для нормального развития мышц.
СМА затрагивает способность ползать и ходить, двигать руками, головой и шеей, а также дышать и глотать. Для девочки был организован сбор средств.
Как отмечает TUT.BY, в Беларуси — десятки человек, которые нуждаются в лечении СМА.
Читайте также: «Родители особенных детей должны знать – они не одни». Чем живет коррекционный центр в Новополоцке (Фоторепортаж)
Трехлетнему Мише из Новополоцка срочно нужна пересадка костного мозга. Донором может стать каждый
Оставайтесь с нами в социальных сетях:
